或将成为下一位选手！工程化B细胞疗法显示出强劲的潜力丨医麦猛爆料

2020年10月26日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前，一家新兴的细胞治疗公司在马萨诸塞州剑桥市，宣布以5200万美元的A轮融资成立，该公司名为Be Biopharma，将专注于开发B细胞疗法治疗多种疾病，包括自身免疫性疾病，癌症和单基因疾病。

Be Biopharma的临时首席执行官David Steinberg表示：“Be Biopharma正在利用B细胞的独特属性来创造一种不同于传统细胞或基因治疗的新药物。我们相信Be Biopharma正处于抗击疾病新方式的最前沿。”

B细胞疗法的可能性

Be公司的想法是对B细胞进行工程化以表达治疗性蛋白，并具有持久应答的能力，从而治疗疾病。且无需毒性预处理，能够进行重复多次给药。

Be公司的共同创始人Aleks Radovic-Moreno表示：“B细胞具有极大的吸引力，之前它们还没到发挥的时间。现在，我们相信，是时候成为人们聚焦的中心了。”

事实上，与生命周期较短的T细胞不同，B细胞作为一种长寿的浆细胞，能够存活数十年并产生大量的抗体，意味着B细胞疗法的持久性会更强。但是一直以来，B细胞没能成为细胞治疗的主角，是因为存在两大障碍，一个是如何对B细胞进行工程化，一个确定有效治疗干预所需的工程化浆细胞数量。

事实上，B细胞难以进行基因编辑，主要是由于使用病毒载体等技术未能成功有效地将遗传指令传递到细胞内，因此需要利用新的工具对其进行工程化。

▲ 图片来源：Molecular Therapy

Be公司的创始人之一Richard James表示：“在这里，我们与David Rawlings博士合作，利用CRISPR/Cas9技术有效的编辑了从血液中分离的原代人B细胞，使其具有分泌凝血因子IX（FIX）的能力，FIX是B型血友病患者所缺少的蛋白，这也是使用新技术修饰B细胞的首次成功尝试。”

该研究于2017年发表在 Molecular Therapy 上，该研究还展示了使用同源性定向修复（HDR）能够实现高效率的靶向序列整合。

在实现了技术突破之后，研究人员开始将B细胞治疗应用在其它的治疗领域中，除了B型血友病，B细胞疗法还可以作为RSV病毒的疫苗。在2019年发表的研究文章中，Justin Taylor的研究团队发现，工程化的B细胞疗法可以使得小鼠产生抗RSV病毒感染。

在多项研究中，工程化B细胞疗法显示出了具有治疗癌症、单基因遗传病、蛋白质缺乏症、自身免疫疾病、传染性疾病等疾病的潜力。

此外，Richard James表示：“对于B细胞疗法，我们需要更加了解B细胞，然后才能将其用于治疗患者，我们将会在实验室中开始评估工程化B细胞回输给活性生物体的稳定性和安全，并跟踪这些细胞是否会归巢于骨髓。另外一个问题是确定B细胞治疗所需的细胞数量。”

目前，Be公司是世界上唯一一家B细胞治疗公司，尽管对于潜在靶点和适应症等都尚未公布，但是该公司表示，随着诸如T细胞等疗法的发展，Be公司拥有了一个随时可以开始的局面，包括采集细胞的技术、分离细胞的技术、基因修饰的工具以及大规模生产的工厂等。

参考资料：

1.https://endpts.com/can-b-cells-break-the-boundaries-of-cell-therapy-longwood-startup-has-52m-to-prove-a-new-engineering-tech/

2.https://pulse.seattlechildrens.org/in-scientific-first-researchers-engineer-b-cells/

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